歐洲藥物管理局(European Medicine Agency,簡稱 EMA) 剛剛批准新藥物 Ataluren 治療五歳以上、還能行走及基因無義突變的杜興氏肌肉營養不良症患者。無義突變(Nonsense mutation) 是指基因編碼氨基酸突變成終止密碼,繼而造成蛋白質的合成障礙,缺乏蛋白質「肌縮蛋白」(Dystrophin)會對肌肉細胞構成破壞及死亡。

如要閱讀全文可按此瀏覽: Duchenne muscular dystrophy (只供英文版本)

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