| 本基金會的文章及影片 |
| SMA 治療現曙光 2016年12月23日，美國食品藥品監督管理局批准Nusinersen (Spinraza) 治療脊髓肌肉萎縮症（Spinal muscular atrophy, 簡稱 SMA），成為第一種治療這種罕見遺傳病的藥物。 Nusinersen 是一種反義寡核苷酸（Antisense oligonucleotide），可增加基因生產 SMN蛋白的功能。 https://www.facebook.com/HKBF1988/posts/1326492024089128 參考文獻 http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm534611.htm |
| 其他資訊 |
| 脊髓肌肉萎縮症新藥 成年病人求試 //脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是一種基因缺失性疾病，本來無藥可治，但2016年新藥Spinraza面世改寫了治療歷史，今年4月國際醫學期刊《刺針 腦神經學》發表的一篇Spinraza治療成年SMA病人研究，更引發了本港病人的「求藥潮」。// https://www.metrodaily.hk/%E8%84%8A%E9%AB%93%E8%82%8C%E8%82%89%E8%90%8E%E7%B8%AE%E7%97%87%E6%96%B0%E8%97%A5-%E6%88%90%E5%B9%B4%E7%97%85%E4%BA%BA%E6%B1%82%E8%A9%A6 肌肉萎縮症 成年患者求試新藥 //脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是一種基因缺失性疾病，本來無藥可治，但2016年新藥Spinraza面世改寫了治療歷史，今年4月國際醫學期刊《刺針》刊登的一篇Spinraza治療成年SMA病人研究，更引發了本港病人的「求藥潮」。// https://www.am730.com.hk/news/%E5%81%A5%E5%BA%B7/%E8%82%8C%E8%82%89%E8%90%8E%E7%B8%AE%E7%97%87-%E6%88%90%E5%B9%B4%E6%82%A3%E8%80%85%E6%B1%82%E8%A9%A6%E6%96%B0%E8%97%A5-229469 |